Liệu pháp tế bào và gen đại diện cho một tiến bộ vượt bậc trong y học, mang lại hy vọng chữa khỏi các tình trạng không thể chữa khỏi trước đây.
Sự thành công của những liệu pháp này phụ thuộc rất nhiều vào quy trình sản xuất chính xác và đáng tin cậy cũng như các đánh giá chất lượng.
Các thiết bị và giải pháp phần mềmtiên tiến của METTLER TOLEDO đóng vai trò quan trọng trong việc hỗ trợ các phương pháp điều trị tiên tiến này, đảm bảo chúng an toàn, hiệu quả và đạt chất lượng cao nhất.
Liệu pháp tế bào và gen (CGT) đại diện cho những bước tiến biến đổi trong y học hiện đại, nhằm điều trị và có khả năng chữa khỏi các bệnh bằng cách sửa chữa hoặc thay thế các tế bào hoặc gen bị trục trặc.
Những liệu pháp này mang lại tiềm năng đột phá cho các tình trạng trước đây được coi là không thể chữa trị.
CGT giải quyết nguyên nhân gốc rễ của bệnh, đưa ra các giải pháp lâu dài và có thể là vĩnh viễn.
Liệu pháp gen có thể đưa một bản sao khỏe mạnh của gen vào tế bào, trong khi liệu pháp tế bào có thể thay thế các tế bào bị hư hỏng bằng các tế bào khỏe mạnh.
Liệu pháp tế bào liên quan đến việc đưa vào cơ thể bệnh nhân các tế bào mới, khỏe mạnh để thay thế những tế bào bị hư hỏng hoặc bị thiếu.
Những tế bào này có thể được lấy từ chính bệnh nhân (tự thân) hoặc từ một người hiến tặng (đồng loại).
Liệu pháp gen tập trung vào việc sửa đổi hoặc thay thế các gen bị lỗi để chữa trị các rối loạn di truyền.
Điều này liên quan đến việc chèn vật liệu di truyền vào tế bào để sửa chữa hoặc thay thế các gen lỗi, thường sử dụng các vectơ virus để cung cấp gen trị liệu.
Xem các quy trình sản xuất Thượng nguồn và Hạ nguồn trên sơ đồ.
Quy trình sản xuất CGT bao gồm một số bước phức tạp để đảm bảo các liệu pháp an toàn, hiệu quả và chất lượng cao.
Nuôi cấy tế bào bắt đầu bằng việc chuẩn bị một môi trường giàu chất dinh dưỡng để nuôi cấy và duy trì các tế bào khỏe mạnh.
Theo dõi pH và độ dẫn điện để đảm bảo điều kiện tối ưu. Các tế bào sau đó được khuếch đại trong lò phản ứng sinh học cho đến khi đạt được số lượng mong muốn.
Khi các tế bào đã phát triển đủ, chúng được thu hoạch bằng cách tách chúng ra khỏi môi trường nuôi cấy thông qua ly tâm và lọc để loại bỏ tạp chất và chuẩn bị cho quá trình xử lý tiếp theo.
Các tế bào thu hoạch được tinh chế để loại bỏ các tạp chất, đảm bảo tính an toàn và hiệu quả của liệu pháp.
Cuối cùng, các tế bào tinh chế được bào chế thành sản phẩm cuối cùng để sử dụng cho bệnh nhân.
Đánh giá chất lượng là rất quan trọng ở mọi giai đoạn sản xuất CGT để đảm bảo các liệu pháp an toàn và hiệu quả.
Nhiều phương pháp phân tích được sử dụng để giám sát và xác minh chất lượng của nguyên liệu thô, sản phẩm trung gian và liệu pháp cuối cùng.
METTLER TOLEDO cung cấp một loạt các thiết bị và giải pháp hỗ trợ phát triển và sản xuất CGT.
| Thông số | Những gì được đo lường? | Tại sao cần đo? | Giải pháp MT | |
| UV / Vis | Hấp thụ / Truyền | Để xác định nồng độ và độ tinh khiết để kiểm tra tạp chất, hiệu quả tinh chế và độ ổn định của sản phẩm. | UV Vis Excellence | Ngoại tuyến |
| Số lượng tế bào và khả năng tồn tại | Số lượng tế bào và khả năng tồn tại | Để xác định mật độ nuôi cấy tế bào được sử dụng trong quá trình phát triển CGT và liều lượng của sản phẩm cuối cùng. | Bộ đếm tế bào CytoDirect | Ngoại tuyến |
| Đặc trưng cho các thông số tế bào và sinh hóa | Hấp thụ | Các xét nghiệm tế bào thông lượng cao nhằm xác định độc tính, tăng sinh hoặc sản xuất protein của các tế bào nuôi cấy | PlateDirect | Ngoại tuyến |
| Ph | Ph | Theo dõi pH là cần thiết cho sự trao đổi chất và tăng trưởng của các tế bào. Để tối ưu hóa pH, các tế bào và gen nhạy cảm với pH | Inline Atline | |
| Oxy hòa tan | Mức oxy hòa tan (DO) | Theo dõi nồng độ oxy là cần thiết cho sự trao đổi chất và tăng trưởng của các tế bào | Cảm biến oxy hòa tan | Inline |
| Độ dẫn điện | Độ dẫn điện | Giám sát độ dẫn điện là điều cần thiết để đảm bảo chất lượng và tính đồng nhất của sản phẩm, kiểm tra xem các tế bào đang phân chia, phát triển hay chết đi. | Cảm biến độ dẫn điện | Inline |
| Tích lũy CO2 | Mức CO2 hòa tan | Đo nồng độ CO2 cho phép điều chỉnh tốc độ phân phối chất dinh dưỡng và loại bỏ chất thải để tối ưu hóa các điều kiện môi trường cho sự phát triển và năng suất tế bào tối đa. | Cảm biến CO2 | Inline |
| Độ đục | Độ đục | Độ đục cho biết về sự mở rộng của nuôi cấy vi khuẩn và không có chất gây ô nhiễm. | Cảm biến độ đục | Inline |
| Mật độ quang học | OD 600 · | Theo dõi mật độ quang học giúp theo dõi sự phát triển của tế bào vi sinh vật và chất lượng sản phẩm. | Máy đo quang phổ UV/Vis Excellence | Ngoại tuyến |
| Glucose | Xác định enzyme bằng tia UV/Vis | Định lượng glucose là cần thiết để đảm bảo đủ chất dinh dưỡng cho sự phát triển của tế bào và duy trì các quá trình trao đổi chất, bao gồm sản xuất protein và các thành phần tế bào khác. | Máy đo quang phổ UV/Vis Excellence | Ngoại tuyến |
| Trọng lượng / Thể tích | Khối lượng | Cân chính xác từng thành phần được thêm vào để đảm bảo tính an toàn và hiệu quả của sản phẩm, tính nhất quán trong thành phần và việc bổ sung vectơ vi-rút được kiểm soát. | Atline/Inline | |
| Nhiệt độ | Nhiệt độ | Quá trình này nhạy cảm với nhiệt độ | - | - |
| Áp suất | Áp suất | Đo áp suất giúp kiểm soát dòng chảy của chất lỏng và tốc độ phản ứng | - | - |
